Atidarsagene autotemcel

DB17538

biotech approved

Deskripsi

Atidarsagene autotemcel, sold under the brand name Libmeldy, is a gene therapy comprising genetically modified autologous CD34+ enriched hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase A (ARSA) gene.^L45191

Libmeldy was granted orphan designation by the EMA in April 2007, and was issued a marketing authorization in the EU in December 2020 for the treatment of certain manifestations of metachromatic leukodystrophy (MLD).^L45196 It was granted FDA approval under the brand name Lenmeldy in March 2024.^L50256

Struktur Molekul 2D

Struktur tidak tersedia

Peta Jejaring Molekuler

Obat Target Gen Interaksi Enzim Transporter Carrier

Legenda: Obat • Target • Gen • Enzim • (Panah → menunjukkan arah efek / relasi) • Transporter • Carrier

1. Pendahuluan & Konsep

Fitur visualisasi ini dikembangkan menggunakan pendekatan Graph Theory untuk memetakan hubungan polifarmasi dan molekuler. Entitas (Obat, Target, Gen) direpresentasikan sebagai Simpul (Nodes), sedangkan hubungan biologisnya sebagai Sisi (Edges).

2. Sumber Data (Validasi)

Data Obat: Diekstraksi dari elemen drugbank-id dan name pada skema XML DrugBank.
Target Protein: Diambil dari elemen targets/target yang memuat polipeptida sasaran.
Genetik: Disinkronisasi dari sub-elemen gene-name dan varian snp-effects.
Genetik: Jumlah titik node dibatasi pada maksimal 10 (Slice=10) interaksi untuk menghindari tumpukan data.

3. Algoritma Visualisasi

Tata letak grafik menggunakan algoritma Force-Directed Graph (Barnes-Hut). Model fisika ini menerapkan gaya tolak-menolak antar simpul (Gravitasi: -3000) agar tidak tumpang tindih, serta gaya pegas (Spring: 0.04) pada garis penghubung untuk fleksibilitas interaksi.

4. Legenda Visual

Obat Utama (Pusat Analisis)

Target Protein (Mekanisme)

Gen (Faktor Genetik)

Metode ini mendukung analisis Precision Medicine dan evaluasi risiko Drug-Drug Interaction (DDI).

Profil Farmakokinetik

Waktu Paruh (Half-Life) -

Volume Distribusi -

Klirens (Clearance) -

Absorpsi

Data absorpsi tidak tersedia.

Metabolisme

Data metabolisme tidak tersedia.

Rute Eliminasi

Data eliminasi belum tersedia.

Interaksi Obat

3 Data

Elvitegravir	The therapeutic efficacy of Atidarsagene autotemcel can be decreased when used in combination with Elvitegravir.
Fostemsavir	The therapeutic efficacy of Atidarsagene autotemcel can be decreased when used in combination with Fostemsavir.
Ibalizumab	The therapeutic efficacy of Atidarsagene autotemcel can be decreased when used in combination with Ibalizumab.

Target Protein

Human Arylsulfatase A mRNA

Referensi & Sumber

Artikel (PubMed)

PMID: 36138787
Rodrigues KF, Yong WTL, Bhuiyan MSA, Siddiquee S, Shah MD, Venmathi Maran BA: Current Understanding on the Genetic Basis of Key Metabolic Disorders: A Review. Biology (Basel). 2022 Sep 2;11(9):1308. doi: 10.3390/biology11091308.
PMID: 36811406
Messina M, Gissen P: Atidarsagene autotemcel for metachromatic leukodystrophy. Drugs Today (Barc). 2023 Feb;59(2):63-70. doi: 10.1358/dot.2023.59.2.3461911.

Link

Contoh Produk & Brand

Produk: 2 • International brands: 0

Produk

Lenmeldy

Suspension • 11800000 1/1 • Intravenous • US • Approved
Libmeldy

- • 6000000 cells/mL • Intravenous • EU • Approved

Sekuens Gen/Protein (FASTA)

Sekuens dimuat saat dibutuhkan agar halaman tetap ringan.

Peringatan Keamanan